Avanços em terapias de alto custo e nova legislação criam impasse bilionário para operadoras de saúde e para o SUS. A judicialização cresce como principal via de acesso, e especialistas analisam o risco jurídico e o impacto financeiro no sistema.

Para cerca de 13 milhões de brasileiros, o diagnóstico de uma doença rara é o ponto de partida para uma jornada marcada pela incerteza. Em 95% dos casos, não há um tratamento específico, o que transforma cada nova terapia aprovada pela ciência em uma fonte de esperança. Contudo, essa esperança frequentemente colide com a realidade de um sistema que impõe barreiras burocráticas e financeiras, tanto no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS) quanto dos planos de saúde.

O resultado é um cenário complexo, onde o direito à vida, amparado por avanços médicos, entra em conflito com as limitações de um modelo de cobertura que luta para acompanhar o ritmo da inovação.

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O Desafio Humano e Financeiro

Definidas pela Organização Mundial da Saúde (OMS) como condições que afetam até 65 em cada 100 mil pessoas, as doenças raras são, em sua maioria, crônicas, progressivas e incapacitantes. Quando surge um tratamento, seu custo é, invariavelmente, elevado. Um único frasco do medicamento Eculizumabe, por exemplo, usado para tratar a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), pode ultrapassar os R$ 44 mil, ilustrando o abismo financeiro que separa o paciente da terapia.

“O paciente com doença rara vive uma corrida contra o tempo em duas frentes: uma contra a progressão da sua condição e outra contra um sistema que não foi desenhado para exceções”, afirma Dra. Deyse Trigueiro de Albuquerque Lima, sócia-fundadora do Freitas & Trigueiro Advocacia, escritório especializado em Direito da Saúde. “É um desafio que une o drama humano à complexidade jurídica e econômica.”

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O Papel do SUS e a Pressão sobre o Setor Privado

Paralelamente, o SUS, através da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras (Portaria 199/2014), tem o dever de fornecer assistência. A incorporação de novas tecnologias é avaliada pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), que segue um rito próprio, muitas vezes lento.

“A falha ou a demora no fornecimento pelo SUS adiciona uma camada de pressão sobre o setor privado”, pontua a Dra. Deyse. “Pacientes com dupla cobertura, ao encontrarem barreiras no sistema público, recorrem imediatamente ao plano de saúde, que por sua vez, se vê obrigado a arcar com um custo que, em tese, seria do Estado. Isso alimenta a judicialização contra as operadoras e acirra o debate sobre a sustentabilidade e as responsabilidades de cada sistema.”

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O Conflito Central: Rol da ANS vs. A Força da Lei

A principal justificativa dos planos de saúde para negar tratamentos é a ausência do medicamento ou procedimento no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS. No entanto, essa argumentação tem perdido força no judiciário.

“A lei evoluiu para proteger o paciente. Hoje, o que determina a cobertura não é uma lista administrativa, mas sim a melhor evidência científica disponível para o caso. A negativa baseada exclusivamente no rol tornou-se uma prática legalmente arriscada para as operadoras”, explica a Dra. Deyse.

Essa mudança de paradigma afeta diretamente o acesso a terapias para condições como a Distrofia Muscular de Duchenne, a Fibrose Cística (cujo tratamento foi revolucionado pelo medicamento Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) e a Esclerose Múltipla (com terapias como Alentuzumabe e Cladribina).

Outros exemplos de medicamentos de alto custo frequentemente no centro de disputas judiciais incluem o Rituximabe (para vasculites), a Beta-agalsidase (Doença de Fabry) e o Ustequinumabe (Doença de Crohn). A lista de terapias negadas é extensa e inclui tratamentos para câncer, doenças inflamatórias e epilepsias raras, como o Canabidiol.

O Desafio do “Off-Label”: Quando a Ciência Supera a Burocracia

O desafio se aprofunda com os tratamentos off-label – o uso de um medicamento para uma finalidade ainda não prevista em bula, mas com sólida comprovação científica.

“O tratamento off-label é uma prática médica consagrada, essencial em doenças raras, onde os estudos para atualização de bula são mais lentos que a ciência. Negar essa cobertura é negar ao paciente o acesso à melhor medicina disponível”, esclarece a Dra. Deyse.

Essa resistência à cobertura, seja para usos off-label ou para medicamentos de alto custo em geral, revela um padrão de negativas que vai além das doenças raras. Uma análise recorrente das disputas judiciais mostra que tratamentos para câncer, doenças inflamatórias e epilepsias raras também estão entre os mais negados, indicando uma estratégia mais ampla de contenção de custos por parte das operadoras.

SUS: O Dever do Estado e a Dupla Jornada do Paciente

Paralelamente, o SUS tem o dever de fornecer assistência integral através de sua própria política para doenças raras. A incorporação de novas tecnologias é avaliada pela Conitec, mas o processo pode ser demorado.

“Muitas vezes, o paciente enfrenta uma dupla jornada”, pontua a especialista. “Ele encontra barreiras no SUS e, quando recorre ao plano de saúde, enfrenta outra negativa. Isso demonstra uma falha sistêmica onde o paciente fica desassistido. A falha no sistema público acaba pressionando ainda mais o setor privado e aumentando a busca por soluções na Justiça.”

O Caminho Para Garantir o Tratamento

Apesar do cenário desafiador, o paciente não está desamparado. A via judicial tem se mostrado um caminho eficaz, e o sucesso de uma ação depende de um protocolo claro:

1. Relatório Médico Robusto: Um documento detalhado do médico assistente, justificando a necessidade da terapia com base em evidências científicas, é a peça fundamental.
2. Negativa Formal por Escrito: É direito do paciente exigir do plano de saúde ou do SUS a justificativa formal da recusa.
3. Ação Judicial com Pedido de Liminar: Com a documentação em mãos, um advogado especialista pode buscar uma decisão judicial rápida (liminar) para garantir o acesso imediato ao tratamento, protegendo a saúde do paciente.

O Papel do Advogado Especialista em Direito da Saúde

Diante de uma negativa, seja do SUS ou do plano de saúde, a figura do advogado especialista em Direito da Saúde torna-se crucial. Este profissional não é apenas um representante legal, mas um guia estratégico que compreende as complexidades do sistema.

“Nossa função é traduzir a necessidade médica em uma argumentação jurídica sólida”, explica Dra. Deyse. “Analisamos a fundo o relatório do médico, buscamos as evidências científicas que sustentam o pedido, verificamos a jurisprudência atual e montamos um caso robusto para demonstrar ao juiz não apenas o direito do paciente, mas a urgência da situação. É um trabalho que exige conhecimento técnico tanto da lei quanto da dinâmica da saúde.”

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A Importância da Liminar para Acesso Rápido ao Tratamento

A maior angústia de um paciente com doença rara é o tempo. A doença não espera o fim de um processo judicial. É por isso que a tutela de urgência, popularmente conhecida como liminar, é a ferramenta jurídica mais importante nesses casos.

A liminar é uma decisão judicial provisória, concedida no início do processo, que pode obrigar o plano de saúde ou o SUS a fornecer o tratamento imediatamente. Para concedê-la, o juiz analisa dois pontos principais:

1. A probabilidade do direito (fumus boni iuris): Indícios fortes de que o paciente tem direito ao tratamento, com base no laudo médico e na lei.
2. O perigo de dano (periculum in mora): O risco à saúde ou à vida do paciente caso ele tenha que esperar a decisão final do processo.

“Em casos de saúde, especialmente em doenças progressivas, o perigo de dano é evidente. Uma liminar bem fundamentada pode ser decidida em questão de dias, fazendo a diferença entre a estabilização da doença e a progressão de sequelas irreversíveis”, ressalta a advogada.

Diante de qualquer irregularidade ou negativa injustificada para o seu tratamento de doença rara, não hesite em procurar advogados capacitados para defender seus direitos.

Existe “Causa Ganha” em Ações de Saúde?

É comum que pacientes, ao verem notícias de decisões favoráveis, perguntem se seu caso é “causa ganha”. Um advogado ético e responsável esclarecerá que o termo “causa ganha” não existe na advocacia.

“Nenhum profissional sério pode garantir o resultado de uma ação. Cada processo é único, analisado por um juiz diferente, e depende da qualidade das provas apresentadas”, alerta Dra. Deyse. “O que podemos afirmar é que existe uma jurisprudência – um conjunto de decisões judiciais anteriores – amplamente favorável aos pacientes em casos de tratamentos para doenças raras com respaldo científico. Nosso trabalho é usar essa jurisprudência e as particularidades do caso para construir a argumentação mais forte possível e maximizar as chances de sucesso, mas a garantia de vitória é impossível e antiética.”

Conclusão: Transformando Esperança em Direito

A batalha pelo acesso a tratamentos para doenças raras evidencia um profundo descompasso entre o ritmo da inovação científica e a capacidade de resposta dos sistemas de saúde, público e privado. É um campo onde a angústia individual encontra a complexidade regulatória e o impacto financeiro.

No entanto, é fundamental que o paciente e sua família saibam que a lei e a jurisprudência têm cada vez mais se posicionado para proteger o direito à vida e à saúde. A esperança gerada pela ciência não precisa morrer na burocracia.

No Freitas & Trigueiro Advocacia, nossa missão é ser a ponte entre a necessidade do paciente e a efetivação do seu direito. Atuamos para transformar a complexidade jurídica em estratégias claras e eficazes, garantindo que a melhor medicina disponível não seja um privilégio, mas um direito acessível.

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Perguntas Frequentes (FAQ) sobre Doenças Raras, SUS e Planos de Saúde

Respondemos aqui algumas das dúvidas mais buscadas por pacientes e familiares que enfrentam o desafio de uma doença rara no Brasil.

1. O plano de saúde é obrigado a cobrir um tratamento para doença rara que não está no rol da ANS?
   Sim. A Justiça tem entendido majoritariamente que, se o tratamento possui registro na ANVISA e tem respaldo em evidências científicas sólidas para a doença em questão, a cobertura é devida. A Lei dos Planos de Saúde foi atualizada para priorizar a ciência, e o rol da ANS é considerado uma lista de cobertura mínima, não um limite para os tratamentos que devem ser custeados.
2. O que é um tratamento “off-label” e o plano de saúde pode negá-lo?
   Tratamento off-label é o uso de um medicamento para uma finalidade diferente daquela que consta em sua bula original, mas que possui comprovação científica de sua eficácia para o novo uso. Os planos de saúde costumam negar, mas essa recusa é considerada abusiva pela Justiça quando o médico apresenta um relatório robusto, com as evidências científicas que justificam a prescrição.
3. O SUS também é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo para doenças raras?
   Sim. O SUS possui uma política específica para doenças raras e deve fornecer os tratamentos incorporados pela Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS). Caso um medicamento, mesmo que não incorporado, seja a única alternativa eficaz para o paciente, é possível buscar o fornecimento através de uma ação judicial, comprovando a necessidade e a incapacidade do SUS de oferecer outra opção terapêutica.
4. O que fazer se meu pedido de tratamento para doença rara for negado?
   O primeiro passo é sempre solicitar a negativa por escrito, tanto do plano de saúde quanto do SUS. Em seguida, peça ao seu médico um relatório clínico detalhado e completo. Com esses dois documentos em mãos, o caminho mais eficaz é procurar um escritório de advocacia especializado em Direito da Saúde, como o Freitas & Trigueiro, para analisar o caso e avaliar a possibilidade de uma ação judicial com pedido de liminar para acesso rápido ao tratamento.
5. Uma ação judicial para obter um medicamento de alto custo demora muito?
   Embora um processo judicial completo possa levar tempo, em casos de saúde, a ferramenta da tutela de urgência (liminar) é fundamental. Um juiz pode analisar o pedido de liminar em poucos dias e, se convencido da urgência e do direito do paciente, pode determinar que o plano de saúde ou o SUS forneçam o tratamento imediatamente, enquanto o processo continua a tramitar.
6. Se eu processar meu plano de saúde, eles podem cancelar meu contrato?
   Não. O plano de saúde não pode cancelar o contrato de um beneficiário como retaliação por uma ação judicial. A lei só permite o cancelamento em casos de fraude ou inadimplência superior a 60 dias. Entrar na justiça para garantir um direito é uma prática legítima e protegida.
7. Além do tratamento, quais outros direitos os pacientes com doenças raras podem ter?
   Dependendo da condição e do grau de incapacidade, pacientes com doenças raras podem ter direito a outros benefícios, como auxílio-doença, aposentadoria por invalidez, Benefício de Prestação Continuada (BPC), isenção de impostos na compra de veículos adaptados, saque do FGTS, e prioridade em filas e serviços. Cada caso deve ser analisado individualmente.
8. Pacientes com doenças raras têm direito à isenção do Imposto de Renda?
   Sim, em alguns casos. A Lei nº 7.713/88 garante a isenção do Imposto de Renda sobre os rendimentos de aposentadoria, pensão ou reforma para portadores de doenças graves listadas na lei. Diversas doenças raras, como a Esclerose Múltipla, a Fibrose Cística (Mucoviscidose), a Hanseníase, a Doença de Parkinson, a Neoplasia Maligna (câncer) e a Paralisia Irreversível e Incapacitante (que pode ser consequência de outras doenças), estão nesta lista. É fundamental ressaltar que a isenção não se aplica sobre salários de quem ainda está na ativa. Para obter o benefício, é necessário um laudo médico oficial que ateste a doença, e o pedido deve ser feito junto à fonte pagadora (como o INSS).